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了解罕见病领域的最新动态和政策资讯

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失声六年!AI复原蔡磊原声,四座时钟宣战渐冻症

6月21日世界渐冻人日,蔡磊发布一支名为《倒计时》的主题演讲。

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重磅!神经系统罕见病重点实验室获批成立

北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会公示 2026 年北京市重点实验室认定结果,北京大学第三医院牵头筹建神经系统罕见病创新诊疗与转化北京市重点实验室,...

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不到半年获4亿元融资!上海一CAR-T公司再融资

专注于革新性体内(in vivo)CAR-T疗法开发的微滔生物宣布近期连续完成A轮及A+轮融资,总计融资规模超5000万美元

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重磅官宣!这款药品获FDA孤儿药独占权,已在美国全面商业化

Ascendis Pharma A/S 正式宣布,其C型利钠肽(CNP)类似物YUVIWEL成功获得美国 FDA 授予的孤儿药独占权,目前已在美国全面实现商业化...

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破解罕见病诊疗困境,创新药完成新一轮融资!

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50+获批!2025年下半年全球罕见病药物获批盘点

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药神父亲,等来新药

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1.5 亿对赌!渐冻症新药 2027 年冲刺上市

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国家药监局发话,罕见病重磅利好来了

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平台测试上线,开启罕见病公益新篇章

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90% 缓解率!儿童罕见病靶向治疗迎来重磅新药获批

6月15日,国家药品监督管理局(NMPA)公示,复星医药自研MEK1/2抑制剂芦沃美替尼片获批新适应症,用于2岁及以上经系统治疗后复发或难治的朗格汉斯细胞组织细...

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仅剩最后一天!国家喊你申报了,这些罕见病药请注意

国家医保局发布《关于2026年药品目录调整申报阶段的重要提醒》